Infografis
Kembali di Kanada, keluarga Pirovolaki menerima persetujuan dari Health Canada untuk melanjutkan terapi gen Michael, yang akan melibatkan pungsi lumbal dan penyuntikan cairan serebrospinal.
Pada bulan Maret 2022, Michael, yang saat itu berusia 5 tahun, menjadi manusia pertama dengan SPG50 yang menjalani terapi gen.
Coba bayangkan suasana hati di rumah tangga Pirovolakis seiring berjalannya waktu dan kemampuan Michael untuk bergerak, berkoordinasi, dan berbicara mulai membaik. Dokternya memiliki pendapat yang seragam: pengobatannya berhasil.
Tiga dosis tersisa, yang mungkin akan disimpan untuk saat dan jika penyakitnya kambuh, tetapi keluarga tersebut memutuskan bahwa, karena mereka telah mengetahui kasus anak-anak lain, dosis lainnya harus diberikan kepada mereka.
"Ketika saya mendengar bahwa tidak seorang pun akan melakukan apa pun tentang hal itu, saya harus melakukannya—saya tidak bisa membiarkan mereka mati," kata Terry kepada Fox News Digital, mengacu pada fakta bahwa tidak ada perusahaan farmasi yang saat ini mengembangkan obat atau perawatan untuk SPG50, dan tanpa dosis yang diperoleh Terry dengan menghabiskan seluruh tabungannya, mereka tidak punya harapan untuk masa depan.
Tahun itu, ia membantu menyiapkan uji coba fase 2 yang merawat tiga anak, satu anak dengan setiap dosis, yang semuanya membaik. Salah satunya adalah Jack Lockard yang berusia 6 bulan, yang ibunya memberi tahu Fox bahwa ia saat ini "berkembang pesat." Terry telah sukses dalam hidupnya, dia adalah seorang manajer TI di sebuah perusahaan yang sukses, dan karena itu mampu menanggung biaya pengembangan obat yang sangat besar, hingga $1 juta (Rp15,5 miliar) per dosis.
Dia telah menghubungi beberapa perusahaan farmasi dengan hasil uji coba untuk melihat apakah ada yang tertarik untuk mengambil alih proyek tersebut, tetapi sejauh ini tidak ada yang melakukannya. Biayanya sangat tinggi, dan dengan hanya 100 orang di seluruh dunia yang diketahui memiliki SPG50, pangsa pasarnya sangat kecil.
Terry menyadari kebutuhannya sangat mendesak, tidak hanya untuk membiayai pengobatan SPG50, tetapi juga penyakit langka lainnya yang tidak ditangani oleh perusahaan farmasi. Dia berhenti dari pekerjaannya di TI untuk mendirikan Elpida (Harapan dalam bahasa Yunani) Therapeutics. Timnya terdiri dari 5 karyawan dan 20 konsultan dengan uji coba fase 3 untuk SPG50 yang sekarang akan dilakukan di NIH pada bulan November.
Mereka berhasil membuat 8 dosis obat di Spanyol dan menerbangkannya ke AS, tetapi saat itu mereka sudah kehabisan uang.
Baca Juga: 5 Obat Herbal Batuk Pilek dengan Bahan Rumahan, Bisa Dibuat Sendiri Loh!
“Pengobatannya sudah ada, tinggal ditaruh di lemari es, siap digunakan,” tulis Rebekah Lockard, ibu Jack, yang putrinya Naomi juga mengidap SPG50 dan menjadi kandidat dalam uji klinis prospektif, baru-baru ini. “Dokter sudah siap. Hanya saja tidak cukup uang untuk melakukannya."
