REGIONAL:
Suara.com - Bayi bernama Harry Hughes berusia 8 bulan dari New Milton, Inggris, telah menjalani pengobatan paling mahal di dunia akibat menderita atrofi otot tulang belakang atau spinal muscular atrophy (SMA).
Itu adalah kondisi langka yang menyebabkan masalah pernapasan, kelumpuhan, kelemahan otot, dan hilangnya pergerakan secara progresif.
Dia menjalani terapi gen satu kali yang disebut Zolgensma pada November tahun lalu di Bristol Royal Hospital for Children.
Berdasarkan laporan The Sun, pengobatan tersebut memakan biaya 1,8 juta poundsterling (Rp 34,7 miliar) untuk sekali pengobatan.
"Harry berjuang dengan gerakan anti-gravitasi dan belum bisa mengangkat atau menahan kepalanya, tapi dia sekarang bisa mengangkat tangannya. Dia bahkan bisa menyentuh dan mengambil mainannya," tutur ibu Harry, Katie (33).
Selain itu, Harry juga sudah bisa menggerakkan lehernya dari kanan ke kiri serta sedang berusaha berbicara.
Terapi zolgensma yang dikembangkan di Amerika Serikat merupakan prosedur menggantikan gen SMN1 yang hilang dari penderita atrofi otot tulang belakang.
Obat yang digunakan dalam terapi zolgensma adalah onasemnogene abeparvovec-xioi, diberikan melalui intravenam selama satu jam. Obat ini adalah jenis sekali pakai.
Tujuan dari terapi ini adalah untuk mengatasi penyebab genetik SMA dengan menyediakan salinan gen SMN demi menghentikan perkembangan penyakit.
"Kami masih memiliki jalan yang sangat panjang di depan dengan banyak hal yang tidak diketahui dan komplikasi, tetapi kami senang bahwa ada masa depan penuh harapan di depan kami," tandas Katie.
TERPOPULER